La maladie de Stargardt est une maladie oculaire héréditaire rare qui touche la population canadienne. Selon Vaincre la cécité Canada, 1 Canadien sur 8 000 souffre de la maladie de Stargardt, une maladie oculaire dégénérative qui mène finalement à la perte de vision. Les patients reçoivent habituellement un diagnostic de la maladie avant l’âge de 13 ans, et la plupart d’entre eux vivent une perte progressive de vision en vieillissant. Il n'est pas rare que les patients développent la cécité complète avant l’âge de 35 ans. Aujourd’hui, malgré de nombreux essais cliniques qui ont lieu, il n’y a toujours pas de guérison pour la maladie de Stargardt.

Une nouvelle technologie de l’ADN apporte de l’espoir aux Canadiens

Mediphage Bioceuticals entend guérir des maladies génétiques en utilisant une technologie novatrice de l’ADN qui révolutionne la médecine génétique telle qu’on la connaît. Leur technologie s’appelle DNA Ministrings et elle permettra aux professionnels de la santé de cibler des cellules atteintes dans des patients avec une séquence d’ADN individualisée afin de guérir des maladies chroniques. La méthode a été conçue pour être la solution la plus sécuritaire disponible sans sacrifier l’efficacité, souligne Mediphage.

« La médecine génétique est sur le point d’être l’avancement le plus grand dans le domaine médical de notre époque » selon Lee Bowman, chef des opérations à Mediphage. « La technologie actuellement en développement, y compris dans les laboratoires de Mediphage, est le catalyseur qui fera accélérer la médecine génétique et qui fera la différence en matière de l’élimination des maladies génétiques et de la fourniture d’une meilleure qualité de vie pour tous les Canadiens. »

La thérapie génétique traditionnelle est typiquement virale, selon laquelle un virus agit comme vecteur par lequel les gènes sont livrés aux cellules dans le corps humain, selon Shawn Wettig, PhD, professeur agrégé à la Faculté de pharmacie de l’Université de Waterloo. Cependant, les DNA Ministrings sont des vecteurs d’ADN à double brin qui livrent des séquences d’ADN individualisées à des cellules ciblées.

Cette nouvelle technologie est plus sécuritaire et efficace que la thérapie génétique virale, car elle ne provoque pas de cancers ou de réponses immunitaires dangereuses dans le corps qui peuvent potentiellement entraver toute sorte de thérapie ou de guérison, explique M. Wettig. Puisque la technologie de DNA Ministrings a été conçue pour être adaptable et individualisée afin de convenir aux besoins de patients particuliers, elle est facilement commercialisée pour le traitement d’une gamme de maladies génétiques à différents stades de progression.

Un autre élément clé à considérer lorsqu’on discute de DNA Ministrings est la possibilité de les fabriquer. Mediphage travaille fort pour s’assurer que cette technologie peut être facilement accessible au grand public canadien, avantageant ainsi la santé de plusieurs Canadiens et l’économie nationale.

« Nous menons la médecine génétique d’une idée qui est possible à quelque chose qui est réalisable au niveau thérapeutique », dit M. Wettig.

Partenariat clé et formation professionnelle

La plateforme DNA Ministrings est le produit phare de Mediphage Bioceuticals, une entreprise privée basée à JLABS à Toronto. Roderick Slavcev, PhD, fondateur et chef scientifique à Mediphage, a commencé cette recherche dans son laboratoire à l’Université de Waterloo en 2008.

Aujourd’hui, l’organisme continue l’effort conjoint avec l’université en collaboration avec le programme Élévation de Mitacs qui offre aux entreprises l’opportunité de relever des défis avec les meilleurs chercheurs. Nafiseh Nafissi, PhD, de l’Université de Waterloo dirige l’initiative. À titre de vice-présidente de la recherche et du développement à Mediphage, elle dirige le laboratoire à Toronto, et elle applique et valide la technologie dans ce dernier.

Selon M. Bowman, en plus de fournir du financement essentiel, la bourse de recherche de Mitacs fournit également une gamme complète de formation professionnelle pour soutenir le travail de Mme Nafissi, incluant des cours de gestion de projet et de leadership. Ce sont des compétences qui sont inestimables lorsqu’on est responsable de gérer le développement d’une technologie révolutionnaire telle que les DNA Ministrings.

Application de la médecine génétique

Mediphage continue de concevoir et de valider plusieurs types de remèdes génétiques afin de traiter des maladies oculaires héréditaires telles que la maladie de Stargardt, qui ne sont souvent pas traitées à cause des options thérapeutiques limitées.

Les DNA Ministrings sont conçues pour être utilisées dans une variété d’applications thérapeutiques, y compris la thérapie génique, la thérapie cellulaire, l’immunisation par l’ADN, la manipulation des gènes et les cellules souches pluripotentes induites (CSPi) afin de traiter une myriade de maladies génétiques chroniques, selon M. Bowman.

Par conséquent, de telles initiatives ont un impact positif sur le marché du travail du Canada et aident à le diversifier ainsi qu’à attirer du talent international. « Je peux envisager la création d’emplois hautement techniques, » dit M. Wettig.

Mitacs continue de soutenir cette recherche en offrant aux responsables scientifiques un réseau de ressources qui transforment des idées et des tests en laboratoire en technologies applicables et manufacturables qui apportent des avantages clés à la population canadienne.

Mitacs remercie le gouvernement du Canada et le gouvernement de l'Ontario de leur soutien à l’égard du programme de bourses de recherche Élévation dans cet article. À l’échelle du Canada, le programme Élévation reçoit également le soutien du gouvernement de l'Alberta, du gouvernement de la Colombie-Britannique, du gouvernement du Manitoba, du gouvernement du Nouveau-Brunswick, du gouvernement de la Nouvelle-Écosse, du gouvernement de l’Ontario, du gouvernement de l’Île du Prince Édouard, du gouvernement du Québec, du gouvernement de la Saskatchewan et du gouvernement de Terre-Neuve-Labrador.

Êtes-vous confronté à un défi d’affaires qui pourrait bénéficier d’une solution de recherche? Si tel est le cas, contactez Mitacs aujourd’hui pour discuter des opportunités de partenariat : BD@mitacs.ca