Mise au point d’une technique de dosage pharmacologique de l’alpelisib par Chromatographie Liquide à Haute Performance (HPLC) chez les enfants porteurs de syndrome d’hypercroissance dysharmonieuse.

Les syndromes d’hypercroissance sont un groupe de maladies rares caractérisées par une croissance excessive généralisée ou d’un membre. Dans la plupart des cas, ils sont liés à des anomalies génétiques affectant des gènes contrôlant le signal de croissance au sein des cellules (la voie de signalisation PI3K-AKT-mTOR). L’Alpelisib (autrement appelé Piqray®) est un médicament émergent. Il inhibe l’activité du PIK3CA et donc la croissance excessive. L’utilisation de ce médicament est rendue difficile chez l’enfant par le manque de données dans la littérature médicale, notamment la dose minimale à administrer pour une bonne efficacité sans effet indésirable reste à déterminer. L’objectif premier de cette étude est de développer le dosage de l’alpelisib dans le plasma humain par une technique de laboratoire spécifique appelée chromatographie liquide à haute performance (HPLC). Une fois la technique de dosage établie, le travail pourra être poursuivi en collaboration avec l’équipe française afin d’établir des modèles pharmacologiques c’est à dire des équations mathématiques permettant de faire un lien entre la dose administrée, les concentrations plasmatiques mesurées et l’effet obtenu. L’objectif final est d’améliorer l’utilisation de l’Alpelisib chez les enfants porteurs de syndrome d’hypercroissance.

Faculty Supervisor:

Niina Kleiber;Yves Théorêt

Student:

Partner:

Université de Lille;Université de Paris

Discipline:

Life Sciences

Sector:

Health and Related Sciences & Technology; Pharmaceuticals

University:

Université de Montréal

Program: