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Chaque maladie orpheline n’affecte qu’un nombre restreint de personnes, soit environ 1 sur 100 000 selon l’Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé. On estime toutefois qu’entre 1 et 3 millions de citoyens canadiens en sont atteints. Ces derniers font face à divers enjeux d’accessibilité aux traitements pour leur maladie (délais, peu d’options médicamenteuses, négociations au cas par cas, etc). Le contexte canadien est présentement favorable à une prise de décision concertée au sujet d’une stratégie nationale pour les maladies orphelines. Ce projet vise à identifier les meilleures pratiques d’évaluation des technologies en santé et de remboursement, employées ailleurs dans le monde, dont le Canada peut s’inspirer afin d’amélioration l’accès aux traitements. L’organisme partenaire pourra bénéficier d’une meilleure compréhension de pratiques innovantes, et de leur impact potentiel au niveau de l’accès. Ils pourront également poser un regard plus éclairé sur les décisions de remboursement et l’accès prises par ces autres juridictions.
Catherine Beauchemin
Novartis Pharmaceuticals Canada Inc
Life Sciences
Manufacturing
Université de Montréal
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