Développement de thérapies géniques pour l’Ataxie de Friedreich

Le but du projet de recherche est de développer une thérapie pour une maladie héréditaire sévère appelée l’Ataxie de Friedreich. Cette maladie est due à une mutation dans le gène de la frataxine qui réduit la production de cette protéine mitochondriale. Des expériences seront faites sur des souris modèles de cette maladie. Comme les patients, ces souris ont des problèmes de coordination et des problèmes cardiaques et une mort précoce. Nous livrerons à ces souris un gène normal de la frataxine avec un virus associé à l’Adénovirus dans lequel les gènes viraux ont été remplacés par celui de la frataxine humaine. Nous vérifierons si ce traitement peut prévenir ou même inverser les symptômes de la maladie chez les souris. Des résultats positifs permettraient de demander à Santé Canada la permission de faire un essai clinique.

Faculty Supervisor:

Jacques Tremblay

Student:

Partner:

Ataxie Canada

Discipline:

Life Sciences

Sector:

Health and Related Sciences & Technology; Other services (except public administration)

University:

Université Laval

Program: